WhiteLab Genomics, the Vision Institute, and ADLIN Science are joining forces to develop new gene therapies in Ophthalmology

29/04/2024

WhiteLab Genomics, the Vision Institute, and ADLIN Science are joining forces to develop new gene therapies in Ophthalmology

This French consortium, supported by the French state and the Île-de-France Region via France 2030 (a call for regional projects), aims to accelerate the development of gene therapies for ophthalmic pathologies through utilizing artificial intelligence.

Paris, April 29th 2024 – WhiteLab Genomics, a specialist in AI for genomic medicine, the Vision Institute, an international research center on ophthalmic diseases, and ADLIN Science, which develops a decentralized digital research environment, have entered into a strategic partnership and officially announcing the launch of GEAR (Evaluation of Adeno-Associated Virus Vector Gene Therapy for the Retina).

Revolutionizing Genomic Medicine

Gene therapy is an innovative approach to modifying genetic defects in an organ, restoring its natural function, and preventing the onset of hereditary diseases. Gene therapy, using AAVs, effectively treats certain diseases such as Leber congenital amaurosis type 2, which affects retinal pigment epithelium cells. However, retinal diseases, such as photoreceptor dystrophies, present challenges due to limited access, physical barriers, and lack of knowledge of receptors present on these important cells. Currently, there are no specific vectors for these photoreceptor cells that can exclusively target the outer retina with low immunogenicity and low dosage.

Together the consortium aims to address this gap by leveraging their knowledge and using rational and combinatorial approaches guided by machine learning algorithms to generate and test AAV variants with high therapeutic potential in humans.

« I am very honored to contribute to this synergy of experts to improve gene therapy engineering. With the GEAR project, we will be able to have a significant impact on the field of retinal health and visual health, » said Deniz Dalkara, research director specializing in the development of viral vectors at the Vision Institute.

Accelerating Vector Optimization: Unleashing the Power of AI

The consortium partners are fully committed to advancing genomic therapies in ophthalmology through AI. By leveraging its platform, ADLIN will support WhiteLab Genomics and the Vision Institute in developing the next generation of gene therapy vectors. The goal of the GEAR project is to develop an AAV with increased efficiency in transducing human retinal photoreceptors, thus opening unprecedented possibilities for innovative retinal gene therapy.

« We are thrilled to engage in this collaboration with the Vision Institute and ADLIN Science, by leveraging our artificial intelligence platform to drive the development of gene therapies, especially to help treat ophthalmic diseases. Together, we aim to improve outcomes for patients and create a lasting impact on the field of genomic medicine.” said David Del Bourgo, CEO and Co-founder of WhiteLab Genomics.

Vision and Impact of GEAR

With a budget of 4 million euros, this consortium is financially supported, equally by the State and the Île-de-France Region as part of the regional I-demo call for projects of the France 2030 plan, operated on behalf of the State by Bpifrance. The submission of this project was supported by Medicen, the competitiveness cluster for the Paris Region.

As part of France 2030 plan, this initiative focusing on Innovations in Biotherapies with Artificial Intelligence, aims to unite and mobilize industrial value chains in line with the Île-de-France Region. The French government’s objective is to establish France as a European leader in the production of biopharmaceuticals by 2030 by supporting health and pharmaceutical sovereignty. GEAR aligns with this vision and will position France as a global leader in AI-driven gene therapies.

« The GEAR project represents a unique opportunity to apply ADLIN’s digital research environment to accelerate collaboration between two experts in the field of gene therapies such as Whitelab Genomics and the Vision Institute. The consortium will deliver tangible results in the form of a new targeted vector that will improve and specifically facilitate the administration of gene therapies beneficial to patients. This ambitious goal fits perfectly with ADLIN Science’s vision of accelerating innovation in the field of precision medicine, and we are very excited to participate in this consortium, » said Paul Rinaudo, CEO and founder of ADLIN Science.

About the Vision Institute

Founded in 2009 in Paris, the Vision Institute is a leading center dedicated entirely to research on vision-related diseases. Its innovative organization brings together researchers and physicians around patients, enabling the discovery, testing, and development of new therapeutic or technological solutions to prevent eye diseases by limiting their effects and restoring vision in patients who have lost it. Designed as a gathering and exchange center, the Vision Institute facilitates the sharing of ideas, the emergence of new questions, and the acceleration of the transfer of research results for patient care, notably through industrial partnerships, the creation of startups, and the use of cutting-edge technological platforms.

About WhiteLab Genomics

Founded in 2019, backed by Y-Combinator, WhiteLab Genomics stands at the convergence of computer sciences and biology, pioneering the accelerated development of genomic medicines. By leveraging their proprietary technology, WhiteLab Genomics analyzes complex biological data powered by AI to significantly reduce development timelines and mitigate associated risks. Based on exhaustive datasets, the platform provides in-silico simulations to discover and design optimized payloads and vectors. WhiteLab aims to expedite the drug development process, cut costs, and accelerate the delivery of life-saving therapies to the market. The company collaborates with leading pharmaceutical companies such as Sanofi, academic institutions, and innovative biotechnology companies. Recognized for their contribution to advancing the field of gene and cell therapy, WhiteLab Genomics is part of the prestigious French government supported French Tech 2030 program.

About ADLIN Science

Founded in November 2020, ADLIN Science specializes in an integrative and decentralized digital research environment for the management, analysis, and utilization of multi-omic data. Their innovative approach promotes collaboration between public and private entities, including institutes, hospitals, universities, biotechnology, and pharmaceutical companies. ADLIN Science aims to accelerate innovation in precision medicine to transform the healthcare sector.

About France 2030

Translates a dual ambition: to transform key sectors of the French economy (energy, automotive, health, aerospace, and space) sustainably through technological and industrial innovation, and to position France not only as an actor but as a leader in the world of tomorrow. From fundamental research to the emergence of an idea to the production of a new product or service, France 2030 supports the entire lifecycle of innovation until its industrialization.

Is unprecedented in its scope: €54 billion will be invested to ensure that our companies, universities, and research organizations fully succeed in their transitions in these strategic sectors. The challenge: to enable them to respond competitively to ecological challenges and the attractiveness of the coming world, and to emerge as future champions of our sectors of excellence to strengthen French sovereignty and independence in key sectors. 50% of expenditures will be devoted to decarbonizing the economy, and 50% will be directed towards emerging actors, carriers of innovation with no adverse impact on the environment (according to the principle of Do No Significant Harm).

Will be implemented collectively: the plan is conceived and deployed in consultation with economic, academic, local, and European actors who have contributed to determining its strategic orientations and flagship actions. Project leaders are invited to submit their applications via open, demanding, and selective procedures to benefit from state

Managed by the General Secretariat for Investment on behalf of the Prime Minister and implemented by the French Agency for Ecological Transition (ADEME), the National Research Agency (ANR), Bpifrance, and the Deposits and Consignment Fund (CDC). More information at: france2030.gouv.fr | https://www.gouvernement.fr/agence-innovation-sante | @SGPI_avenir

About the Île-de-France Region

The Île-de-France Region plays a leading role in French employment and growth, both in terms of its economic weight and its influence. As the top economic region in Europe and the third globally, behind Tokyo and New York, Île-de-France is an innovation hub, housing 40% of France’s R&D activities and enjoying international attractiveness. The Île-de-France Region intervenes in various areas concerning the daily lives of its 12 million inhabitants: transportation, education, economic development, environment, etc. Spanning just 2% of French territory but hosting 18% of its population and nearly 30% of the national GDP.

About Bpifrance

Bpifrance Investissement manages Bpifrance’s equity investments, providing financing to companies at every stage of their development through credit, guarantees, and equity funds. Bpifrance supports innovation projects and international expansion, offering various products to facilitate export activities. In addition to financing, Bpifrance provides consulting services, networking, and acceleration programs for startups, SMEs, and mid-sized companies, with 50 regional branches ensuring effective support for entrepreneurs in tackling their challenges.

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Ce consortium français, soutenu par l’Etat et la Région Île-de-France via France 2030 (appel à projets i-demo régionalisé), vise à accélérer le développement de thérapies géniques pour les pathologies ophtalmologiques, en libérant le potentiel de l’intelligence artificielle.

Paris, 29 avril 2024 – WhiteLab Genomics, spécialiste de l’IA en médecine génomique, l’Institut de la Vision, centre de recherche international sur les maladies ophtalmologiques et ADLIN Science, qui développe un environnement de recherche numérique décentralisé, signent un partenariat stratégique et annoncent officiellement le lancement de GEAR (Évaluation de la Thérapie Génique des Vecteurs virus adéno-associé -AAV- pour la Rétine).

Révolutionner la Médecine Génomique

La thérapie génique est une approche innovante pour modifier les défauts génétiques dans un organe, restaurer sa fonction naturelle et prévenir l’apparition de maladies héréditaires. La thérapie génique, utilisant des AAV, traite efficacement certaines maladies telles que l’amaurose congénitale de Leber de type 2 qui affecte les cellules épithélium pigmentaire rétinien. Cependant, les maladies rétiniennes, telles que les dystrophies des photorécepteurs, présentent des défis en raison d’un accès limité, en raison de barrières physiques et de la méconnaissance des récepteurs présents sur ces cellules importantes. Actuellement, il n’existe pas de vecteurs spécifiques de ces cellules photoréceptrices qui peuvent cibler exclusivement dans la rétine externe avec une faible immunogénicité et un faible dosage.

Nous proposons de combler cette lacune en exploitant nos connaissances et l’utilisation d’approches rationnelles et combinatoires guidées par des algorithmes de Machine Learning pour générer et tester des variants d’AAV avec un potentiel thérapeutique élevé chez l’homme.

« Je suis très honorée à l’idée de contribuer à cette synergie de savoir-faire et d’expertise pour améliorer l’ingénierie en matière de thérapie génique. Avec le projet GEAR, nous pourrons avoir un impact significatif dans le domaine de la santé rétinienne et santé visuelle », s’enthousiasme Deniz Dalkara, directrice de recherche, spécialisée dans le développement de vecteurs viraux à l’Institut de la Vision.

Accélérer l’Optimisation des Vecteurs : Libérer la Puissance de l’IA

Les partenaires du consortium sont pleinement engagés à faire progresser les thérapies génomiques en ophtalmologie grâce à l’IA. En exploitant sa plateforme, ADLIN soutiendra WhiteLab Genomics et l’Institut de la Vision dans le développement de la prochaine génération de vecteurs de thérapie génique. L’objectif du projet GEAR est de développer un AAV avec une efficacité accrue dans la transduction des photorécepteurs rétiniens humains, ouvrant ainsi des possibilités sans précédent pour une thérapie génique rétinienne innovante.

« Nous sommes ravis de nous engager dans cette collaboration avec l’Institut de la Vision et ADLIN Science, en exploitant la plateforme d’intelligence artificielle pour stimuler le développement de thérapies géniques, en particulier sur le traitement des maladies ophtalmologiques. Ensemble, nous visons à exploiter le pouvoir de l’intelligence artificielle pour révolutionner les traitements et améliorer les résultats pour les patients dans le besoin. Notre partenariat reflète notre engagement commun envers l’innovation et souligne notre détermination à avoir un impact significatif dans le domaine de la génomique », a déclaré David Del Bourgo, CEO et Co-fondateur de WhiteLab Genomics.

« Le projet GEAR représente une opportunité unique d’appliquer l’environnement numérique de recherche ADLIN pour accélérer la collaboration entre deux experts dans le domaine des thérapies géniques tel que Whitelab Genomics et l’Institut de la Vision.Le consortium fournira des résultats tangibles sous la forme d’un nouveau vecteur ciblé qui améliorera et facilitera spécifiquement l’administration de thérapies géniques bénéfiques pour les patients. Cet objectif ambitieux s’inscrit parfaitement dans la vision d’ADLIN Science d’accélérer l’innovation dans le domaine de la médecine de précision et nous sommes très enthousiastes à l’idée de participer à ce consortium », a conclu Paul Rinaudo, PDG et fondateur d’ADLIN Science.

Vision et Impact de GEAR

Avec un budget de 4 millions d’euros, ce consortium est soutenu financièrement, à parts égales par l’Etat et la Région Île-de-France dans le cadre de l’appel à projets i-demo régionalisé du plan France 2030, opéré pour le compte de l’Etat par Bpifrance. De plus, le consortium GEAR a été labellisé par le pôle de compétitivité Medicen.

France 2030, et plus particulièrement l’initiative Innovations en Biothérapies avec l’Intelligence Artificielle, a pour vision d’unir et de mobiliser les chaînes de valeur industrielles, en accord avec la Région Île-de-France. L’objectif du gouvernement français est d’établir la France en tant que leader européen de la production de bio-pharmaceutiques d’ici 2030 en soutenant la souveraineté en matière de santé et de produits pharmaceutiques. GEAR s’aligne sur cette vision et positionnera la France en tant que leader mondial des thérapies géniques pilotées par l’IA.

À Propos de l’Institut de la Vision

Fondé en 2009 à Paris, l’Institut de la Vision est un centre de premier plan entièrement dédié à la recherche sur les maladies liées à la vision. Son organisation innovante rassemble des chercheurs et des médecins autour des patients, permettant la découverte, le test et le développement de nouvelles solutions thérapeutiques ou technologiques pour prévenir les maladies oculaires en limitant leurs effets et en restaurant la vision chez les patients qui l’ont perdue. Conçu comme un centre de rassemblement et d’échange, l’Institut de la Vision facilite le partage d’idées, l’émergence de nouvelles questions et l’accélération du transfert des résultats de la recherche pour les soins aux patients, notamment grâce à des partenariats industriels, la création de start-ups et l’utilisation de plateformes technologiques de pointe.

À Propos de WhiteLab Genomics

Fondée en 2019 et soutenue par Y-Combinator, WhiteLab Genomics se situe à la convergence des sciences informatiques et de la biologie, pionnière dans le développement accéléré de médecine génomique. En exploitant leur technologie, WhiteLab Genomics analyse des données biologiques complexes alimentées par l’IA pour réduire considérablement les délais de développement et atténuer les risques associés. Basée sur des ensembles de données, la plateforme fournit des simulations in silico pour découvrir et concevoir des designs et vecteurs optimisés. WhiteLab vise à accélérer le processus de développement de médicaments, réduire les coûts et accélérer la mise sur le marché de médecines génomiques. La société collabore avec de grandes entreprises pharmaceutiques telles que Sanofi, des institutions académiques et des entreprises biotechnologiques innovantes. Reconnue pour sa contribution à l’avancement du domaine de la thérapie génique et cellulaire, WhiteLab Genomics fait partie du prestigieux programme French Tech 2030 soutenu par le gouvernement français.

À Propos d’ADLIN Science

Fondée en novembre 2020, ADLIN Science, se spécialise dans un environnement de recherche numérique intégratif et décentralisé pour la gestion, l’analyse et l’utilisation de données multi-omiques. Leur approche innovante favorise la collaboration entre entités publiques et privées, notamment des instituts, des hôpitaux, des universités, des entreprises biotechnologiques et pharmaceutiques. ADLIN Science vise à accélérer l’innovation en médecine de précision pour transformer le secteur de la santé.

A propos de France 2030

Traduit une double ambition : transformer durablement des secteurs clefs de notre économie (énergie, automobile, santé, aéronautique ou encore espace) par l’innovation technologique et industrielle, et positionner la France non pas seulement en acteur, mais bien en leader du monde de demain. De la recherche fondamentale, à l’émergence d’une idée jusqu’à la production d’un produit ou service nouveau, France 2030 soutient tout le cycle de vie de l’innovation jusqu’à son industrialisation.
Est inédit par son ampleur : 54 Md€ seront investis pour que nos entreprises, nos universités, nos organismes de recherche, réussissent pleinement leurs transitions dans ces filières stratégiques. L’enjeu : leur permettre de répondre de manière compétitive aux enjeux écologiques et d’attractivité du monde qui vient, et faire émerger les futurs champions de nos filières d’excellence pour ainsi renforcer la souveraineté et l’indépendance française dans des secteurs clés. 50 % des dépenses seront en ce sens consacrées à la décarbonation de l’économie, et 50% fléchées au profit d’acteurs émergents, porteurs d’innovation sans impact défavorable sur l’environnement (au sens du principe Do No Significant Harm).
Sera mis en œuvre collectivement : le plan est pensé et déployé en concertation avec les acteurs économiques, académiques, locaux et européens qui ont contribué à en déterminer les orientations stratégiques comme les actions phares. Les porteurs de projets sont invités à déposer leur dossier via des procédures ouvertes, exigeantes et sélectives pour bénéficier de l’accompagnement de l’État.
Est piloté par le Secrétariat général pour l’investissement pour le compte du Premier ministre et mis en œuvre par l’Agence de la transition écologique (ADEME), l’Agence nationale de la recherche (ANR), Bpifrance et la Caisse des Dépôts et Consignations (CDC).

Plus d’informations sur : france2030.gouv.fr | https://www.gouvernement.fr/agence-innovation-sante | @SGPI_avenir

A propos de la Région Île-de-France

La Région Île-de-France joue un rôle moteur pour l’emploi et la croissance française, tant par son poids économique que par son rayonnement. Première région économique d’Europe et la troisième au monde, derrière Tokyo et New York, l’Île-de-France est un territoire d’innovation, qui concentre 40% des activités de R&D de l’Hexagone, et qui bénéficie d’une attractivité internationale. La Région Île-de-France agit dans la plupart des domaines qui concernent le quotidien des 12 millions de Franciliens : les transports, mais aussi les lycées, le développement économique, l’environnement etc. Sur un espace qui couvre 2% du territoire français mais rassemble 18% de sa population et près de 30% du PIB national.

À propos de Bpifrance

Bpifrance Investissement gère les investissements en capital de Bpifrance, fournissant des financements aux entreprises à chaque étape de leur développement grâce au crédit, aux garanties et aux fonds propres. Bpifrance soutient les projets d’innovation et l’expansion internationale, proposant divers produits pour faciliter les activités d’exportation. En plus du financement, Bpifrance offre des services de conseil, de mise en réseau et des programmes d’accélération pour les startups, les PME et les entreprises de taille intermédiaire, avec 50 antennes régionales garantissant un soutien efficace aux entrepreneurs pour relever leurs défis.

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