WhiteLab Genomics présente des données in vivo concernant sa plateforme de médecine génomique conçue par IA, démontrant une administration ciblée dans le cerveau après une injection intraveineuse
De nouveaux résultats ouvrent la voie à des traitements génomiques non chirurgicaux pour les maladies neurologiques.
Conception assistée par IA des capsides de rAAV : surmonter les contraintes liées au tropisme natif pour un transfert génique in vivo de précision
Dylan Serillon (PharmD, PhD), notre directeur mondial de la conception de médicaments, présente les derniers résultats in vivo issus de la plateforme ALFRED de WhiteLab. Ces travaux démontrent ce qu'un cadre d'ingénierie rAAV entièrement rationnel et guidé par l'IA peut accomplir lorsqu'il est conçu pour optimiser simultanément le ciblage des récepteurs, les performances fonctionnelles et la fabricabilité, plutôt que d'optimiser chacun de ces aspects séparément.
Les données montrent comment la modélisation multimodale au niveau structurel et séquentiel se traduit par des gains mesurables en termes de sélectivité tissulaire, d'efficacité de transduction et d'évolutivité de la bioproduction.
Découvrez notre équipe à Boston
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Discutez des modalités de livraison, de la conception et de la fabrication avec notre équipe
Au-delà de la présentation orale, notre équipe se tiendra à votre disposition pour discuter de la manière dont ALFRED applique la même logique de conception rationnelle dans différents contextes thérapeutiques.
Ingénierie de la capside des AAV
Conception rationnelle et guidée par la structure de la capside visant à surmonter les contraintes de tropisme natif et à permettre un ciblage extra-hépatique
Vecteurs non viraux
Le même cadre multimodal ALFRED appliqué aux LNP et aux nanoparticules polymères pour l'administration ciblée de charges utiles.
Conception de Payload
Séquences régulatrices cis modulaires de novo conçues pour assurer une spécificité au type cellulaire à l'aide d'atlas épigénomiques unicellulaires et d'inférences sur les réseaux de régulation génétique (GRN).
Bioproduction
Une optimisation guidée par l'IA pour améliorer le rendement et la qualité des vecteurs sans compromettre les gains en termes de ciblage — de la conception à la mise à l'échelle.