WhiteLab Genomics présente des données in vivo concernant sa plateforme de médecine génomique conçue par IA, démontrant une administration ciblée dans le cerveau après une injection intraveineuse
De nouveaux résultats ouvrent la voie à des traitements génomiques non chirurgicaux pour les maladies neurologiques.
Boston, MA et Paris - WhiteLab Genomics a présenté de nouvelles données in vivo lors du congrès annuel de l'ASGCT, démontrant que les vecteurs viraux entièrement conçus à l'aide de sa plateforme d'IA, ALFRED, ont permis d'obtenir un enrichissement en ADN dans le cerveau environ 50 fois supérieur à celui de l'AAV9 – le vecteur de transfert génique actuellement utilisé comme référence dans le secteur pour les maladies neurologiques – après une seule injection intraveineuse chez la souris, tout en restant indétectables dans le foie.
Ces résultats ont été obtenus en collaboration avec le laboratoire GENOV de la Dre Françoise Piguet, au Paris Brain Institute
Ces résultats apportent une réponse à l'un des principaux défis de la médecine génomique : administrer des traitements au cerveau sans recourir à une chirurgie invasive. À l'heure actuelle, de nombreuses thérapies géniques destinées au traitement des maladies neurologiques nécessitent une injection directe dans le cerveau ou le liquide céphalo-rachidien, car la barrière hémato-encéphalique empêche la plupart des médicaments d'atteindre le système nerveux central (SNC) par la circulation sanguine. Même l'AAV9, l'un des vecteurs les plus couramment utilisés en thérapie génique, peut entraîner une exposition importante dans des organes tels que le foie, ce qui pose des problèmes potentiels en matière de sécurité et de posologie.
Les données de WhiteLab suggèrent une alternative potentielle : des vecteurs conçus par IA capables d'atteindre le cerveau par une injection intraveineuse classique tout en minimisant l'exposition hors cible au niveau du foie.
Aller au-delà de la conception de la thérapie génique par essais et erreurs
La plupart des thérapies géniques actuelles sont mises au point à l'aide de méthodes de criblage expérimental à grande échelle qui testent des centaines de millions de variants viraux, sans que l'on comprenne vraiment pourquoi certains vecteurs sont efficaces. WhiteLab Genomics adopte une approche différente.
Sa plateforme propriétaire ALFRED utilise l'intelligence artificielle pour identifier les récepteurs spécifiques à la surface cellulaire qui régissent l'accès aux tissus, puis conçoit des vecteurs en s'appuyant sur ces mécanismes biologiques. Au lieu de recourir à un criblage aléatoire, la plateforme conçoit de manière rationnelle des vecteurs en se basant sur des interactions biologiques prédites.
Cela permet :
- Conception rationnelle des vecteurs de transfert de gènes dès le départ
- Des bibliothèques expérimentales plus petites et plus efficaces
- Un développement plus rapide avec une justification translationnelle plus claire
Résultats de la validation de principe in vivo
Chez les souris de type sauvage, les vecteurs conçus par ALFRED ont démontré :
- Enrichissement de l'ADN environ 50 fois supérieur dans le cerveau par rapport à l'AAV9
- Aucun signal hépatique détectable
- Ciblage fonctionnel après administration intraveineuse standard
« Franchir la barrière hémato-encéphalique sans recourir à la chirurgie a longtemps été l’un des principaux défis non résolus de la médecine génomique. Ces résultats valident à la fois notre plateforme et notre conviction que l’IA peut transformer en profondeur la conception des thérapies géniques, faisant passer ce domaine d’un criblage à l’aveugle à une ingénierie rationnelle. »
WhiteLab Genomics met actuellement en œuvre sa plateforme basée sur l'intelligence artificielle dans le cadre de plusieurs programmes de médecine génomique, avec des études en cours sur des modèles animaux de plus grande taille
Les développeurs de thérapies géniques intéressés par une collaboration en matière de R&D, par l'obtention de licences ou par l'accès aux capsides conçues par IA par WhiteLab pour des applications ciblant le SNC ou d'autres tissus sont invités à contacter bd@whitelabgx.com.
À propos de WhiteLab Genomics
WhiteLab Genomics est une entreprise de biotechnologie qui s'attache à exploiter pleinement le potentiel de la médecine génomique grâce à l'intelligence artificielle. Fondée en 2019 et soutenue par Y Combinator et le programme French Tech 2030, WhiteLab opère à la croisée de l'IA, de la biologie computationnelle et de la biologie structurale, avec des bureaux à Paris, Boston et Montréal.
La plateforme d'IA exclusive de WhiteLab permet la conception rationnelle et l'optimisation de systèmes d'administration, notamment des vecteurs viraux et non viraux, ainsi que des charges utiles d'ARN et d'ADN. La société soutient ses partenaires dans un large éventail de domaines thérapeutiques, notamment l'oncologie, la neurologie, l'ophtalmologie, les troubles auditifs et les maladies rares.
La mission de WhiteLab est de libérer le potentiel de la médecine génomique grâce à une intelligence artificielle avancée, permettant ainsi aux scientifiques de concevoir des traitements plus sûrs et plus efficaces, depuis la découverte jusqu'aux phases précliniques.
WhiteLab collabore avec des entreprises de premier plan, telles que Sanofi, Cytiva et Debiopharm, et bénéficie d'un solide réseau de partenaires universitaires de premier plan, notamment l'Institut du cerveau (ICM), l'Institut de la vision, l'Université du Massachusetts et Généthon.