L'UMass Chan Medical School et WhiteLab Genomics s'associent pour utiliser l'IA afin d'optimiser les médicaments génomiques pour les maladies neurologiques
Worcester et Cambridge, Mass. - Le département de médecine génétique et cellulaire de l'UMass Chan Medical School et WhiteLab Genomics, une société de biotechnologie spécialisée dans l'IA pour la recherche et le développement en médecine génomique, ont annoncé une collaboration stratégique pour développer la conception in silico de charges utiles AAV visant à affiner l'expression de gènes thérapeutiques pour les maladies neurologiques présentant des dysfonctionnements mitochondriaux. Cette collaboration s'appuie sur les recherches menées par Qinglan Ling 凌清岚, PhD, professeur adjoint de médecine génétique et cellulaire à l'UMass Chan, en vue de développer des thérapies géniques pour ces maladies.
En s'appuyant sur la plateforme d'IA ALFRED de WhiteLab, le partenariat utilisera la conception synthétique de promoteurs pour moduler précisément l'expression de la charge utile AAV dans les maladies neurologiques présentant des dysfonctionnements mitochondriaux.
Le laboratoire du Dr Ling, dans le département de médecine génétique et cellulaire, dirigé par Guangping Gao, PhD, Penelope Booth Rockwell Professor in Biomedical Research, s'appuie sur des approches génétiques de pointe pour comprendre les troubles neurologiques avec dysfonctionnement mitochondrial, en développant des thérapies géniques translationnelles au bénéfice direct des patients. En combinant des plates-formes d'administration de gènes de pointe avec des approches informatiques avancées, le laboratoire développe des médicaments génomiques précis et efficaces pour des pathologies telles que le syndrome de Leigh, une maladie mitochondriale primaire grave, et la schwannomatose liée à la neurofibromatose de type 2 (NF2). Grâce à leur expertise dans les troubles liés à l'ADN nucléaire et mitochondrial, Ling et ses collègues intègrent des stratégies expérimentales et bioinformatiques pour surmonter les obstacles actuels de la médecine génomique, faisant ainsi progresser le domaine vers des solutions sûres, personnalisées et transposables pour les patients souffrant de maladies neurologiques dévastatrices.
WhiteLab Genomics utilisera sa plateforme propriétaire ALFRED (AI-Led Framework for Rational Exploration in Drug Design) pour analyser les données multi-omiques propriétaires et identifier avec précision les gènes et les séquences régulatrices spécifiques à un type de cellule et à un état. La plateforme utilisera ensuite ses modules d'IA propriétaires pour identifier et classer les séquences cis-régulatrices conservées réagissant au stress mitochondrial, ce qui permettra de générer une bibliothèque de promoteurs synthétiques pour stimuler l'expression des transgènes dans les cellules malades.
À propos du Centre de thérapie génique Horae
La faculté interdisciplinaire du Centre de thérapie génique Horae se consacre au développement d'approches thérapeutiques pour les maladies héréditaires rares pour lesquelles il n'existe pas de traitement. L'équipe utilise des technologies de pointe pour modifier les gènes mutés qui produisent des protéines pathogènes ou pour introduire une copie saine d'un gène si la mutation entraîne une protéine non fonctionnelle. Les médecins et les docteurs travaillent ensemble pour répondre aux besoins médicaux de maladies rares telles que la maladie de Canavan, les maladies de Tay-Sachs et de Sandhoff, la rétinite pigmentaire, la mucoviscidose, la maladie de Huntington et la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Des maladies plus courantes telles que l'arythmie cardiaque et l'hypercholestérolémie sont également étudiées dans le but de traiter un large éventail de maladies par diverses approches thérapeutiques géniques. En tant que membres du corps enseignant de l'UMass Chan Medical School, les chercheurs du centre participent à de nombreux essais cliniques en cours.
À propos de l'école de médecine UMass Chan
L'UMass Chan Medical School, l'un des cinq campus du système de l'Université du Massachusetts, comprend la T.H. Chan School of Medicine, la Morningside Graduate School of Biomedical Sciences, la Tan Chingfen Graduate School of Nursing, ForHealth Consulting at UMass Chan Medical School, MassBiologics, ainsi qu'une entreprise de recherche biomédicale florissante récompensée par un prix Nobel. L'UMass Chan progresse ensemble pour améliorer la santé et le bien-être de nos diverses communautés dans tout le Massachusetts et dans le monde entier en menant et en innovant dans les domaines de l'éducation, de la recherche, de la prestation de soins de santé et du service public. Elle est classée parmi les meilleures écoles de médecine du pays pour l'enseignement des soins primaires et la recherche biomédicale par U.S. News & World Report. Pour en savoir plus, consultez le site www.umassmed.edu.
À propos de WhiteLab Genomics
WhiteLab Genomics, pionnière dans le développement accéléré de médicaments génomiques, se situe à l'intersection de l'intelligence artificielle et de la biologie. Fondée en 2019 et soutenue par Y-Combinator, l'entreprise s'impose comme un acteur clé de l'innovation en médecine génomique. Sa technologie propriétaire d'IA permet l'analyse de données biologiques complexes et la conception in silico de candidats thérapeutiques optimisés, réduisant ainsi le temps de développement, les coûts et les risques associés. WhiteLab collabore avec de grandes entreprises pharmaceutiques (telles que Sanofi), des institutions académiques de premier plan et des entreprises biotechnologiques innovantes. WhiteLab est membre du prestigieux programme French Tech 2030 et a récemment rejoint Bayer Co.Lab à Cambridge (USA) ainsi que le réseau technologique de Ginkgo Bioworks. Pour en savoir plus, consultez le site whitelabgx.com.
La collaboration
"Cette collaboration illustre la puissance de l'IA et de la biologie computationnelle dans la conception de charges utiles génétiques précises adaptées à des contextes cellulaires spécifiques à une maladie. Nous sommes impatients de démontrer la précision de notre stratégie de conception de promoteurs synthétiques pour accélérer le développement de médicaments génomiques."
"L'idée de ce projet est née lorsque nous avons identifié des cytotoxicités avec la première version d'une thérapie génique pour le syndrome de Leigh SURF1. Il nous a fallu trois années supplémentaires pour essayer différents promoteurs et déterminer une thérapie génique à la fois sûre et efficace. Nous sommes ravis de collaborer avec WhiteLab pour accélérer le développement de thérapies géniques plus sûres et plus efficaces pour d'autres maladies mitochondriales ainsi que pour des affections neurologiques et métaboliques complexes."
Demandes de renseignements de la part des médias de WhiteLab
Veuillez adresser toutes vos demandes à press@whitelabgx.com
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