L'Institut de la Vision, WhiteLab Genomics et Adlin Science annoncent des résultats scientifiques initiaux clés pour le développement de thérapies géniques en ophtalmologie
Paris, France - Moins d'un an après son lancement, le consortium GEAR (Gene Therapy Evaluation for the Retina using AAV and AI-based Rational Design) - qui réunit l'Institut de la Vision, centre de recherche international spécialisé dans les maladies oculaires, WhiteLab Genomics, expert en IA pour la médecine génomique, et Adlin Science, qui développe un environnement de recherche numérique décentralisé - annonce une étape scientifique majeure : l'identification de cibles cellulaires spécifiques ("récepteurs") permettant l'administration optimisée de gènes thérapeutiques directement dans les cellules rétiniennes malades.
Paris, le 3 avril 2025
Moins d'un an après son lancement, le consortium GEAR (Gene Therapy Evaluation for the Retina using AAV and AI-based Rational Design) - qui réunit l'Institut de la Vision, un centre de recherche international spécialisé dans les maladies oculaires, WhiteLab Genomics, un expert en IA pour la médecine génomique, et Adlin Science, qui développe un environnement de recherche numérique décentralisé - annonce une étape scientifique majeure : l'identification de cibles cellulaires spécifiques ("récepteurs") qui permettent la délivrance optimisée de gènes thérapeutiques directement dans les cellules rétiniennes malades.
Levée d'un obstacle scientifique majeur : Les points d'entrée des cellules rétiniennes identifiés
Grâce à une combinaison d'expertises en biologie, en science des données et en intelligence artificielle, les équipes du consortium ont réussi à identifier les récepteurs présents à la surface des cellules rétiniennes - des protéines clés qui agissent comme des "serrures" pour guider les vecteurs viraux vers leurs cibles. Quatre récepteurs ont été identifiés, et l'un d'entre eux a été sélectionné comme cible pour la conception de la prochaine génération de vecteurs thérapeutiques AAV (virus adéno-associé). "Il s'agit d'une étape cruciale. Elle ouvre la voie à la création de bibliothèques optimisées de vecteurs AAV et à leur validation in vivo dans les mois à venir", déclare Deniz Dalkara, directeur de recherche à l'Institut de la vision et spécialiste des vecteurs viraux pour la thérapie génique.
Les défis de la médecine génomique en ophtalmologie
La thérapie génique est très prometteuse pour le traitement des maladies rétiniennes d'origine génétique ou dégénérative. Cependant, les cellules essentielles à la vision restent particulièrement difficiles à cibler. Leur localisation dans la rétine externe, les barrières physiques naturelles de l'œil et l'absence de vecteurs viraux spécifiquement adaptés ont entravé les progrès thérapeutiques. Le Consortium GEAR vise à surmonter ces défis en développant des vecteurs capables de délivrer efficacement des gènes thérapeutiques au bon endroit, tout en minimisant la dose nécessaire, ce qui représente une avancée majeure pour les maladies qui n'ont actuellement aucune option de traitement.
L'intelligence artificielle pour guider la conception des thérapies de demain
L'un des aspects les plus innovants du projet GEAR réside dans l'utilisation de l'intelligence artificielle pour concevoir rationnellement les futurs vecteurs viraux. Ensemble, les équipes de WhiteLab Genomics et de l'Institut de la Vision appliquent des approches combinatoires et d'apprentissage automatique pour prédire, générer et tester des variantes d'AAV à fort potentiel thérapeutique. Cette stratégie pilotée par l'IA permet non seulement d'accélérer l'identification de cibles biologiques telles que les récepteurs de la surface cellulaire, mais aussi d'optimiser la conception de vecteurs personnalisés capables de franchir les barrières spécifiques de la rétine humaine. "Ces résultats renforcent notre conviction que l'IA peut transformer le développement des médicaments génomiques et accélérer leur mise à disposition des patients", explique David Del Bourgo, PDG de WhiteLab Genomics.
Une infrastructure numérique puissante au service d'une innovation fiable
Adlin Science joue un rôle central dans la gestion, la traçabilité et la visualisation des données multi-omiques du projet (par exemple, ARN, structures cristallines). Grâce à sa plateforme numérique, Adlin Workspace, pour la gestion des données de recherche, l'analyse des données de séquençage à haut débit a été standardisée, permettant une collaboration transparente entre les biologistes et les bioinformaticiens.
GEAR : un projet stratégique dans le cadre de France 2030
Doté d'un budget de 4 millions d'euros, le projet GEAR est cofinancé par l'État et la Région Île-de-France dans le cadre de l'appel à projets régional i-Demo du plan France 2030, opéré par Bpifrance. Labellisé par le pôle de compétitivité Medicen, le projet s'inscrit dans l'ambition nationale de la France de devenir un leader des biothérapies basées sur l'IA.
La collaboration
Il s'agit d'une étape cruciale. Elle ouvre la voie à la création de bibliothèques de vecteurs AAV optimisés et à leur validation in vivo dans les mois à venir.
Ces résultats renforcent notre conviction que l'IA peut transformer le développement des médicaments génomiques et accélérer leur mise à disposition des patients.
À propos de l'Institut de la vision
Fondé en 2009 à Paris, l'Institut de la Vision est un centre d'excellence internationalement reconnu pour la recherche fondamentale, translationnelle et clinique sur les maladies de la vision. Grâce à son organisation unique réunissant chercheurs, cliniciens et industriels autour des besoins des patients, il joue un rôle clé dans le développement de solutions thérapeutiques innovantes pour prévenir, ralentir ou inverser la perte de vision. L'Institut dispose de plateformes technologiques de pointe et participe activement à de nombreux essais cliniques et projets collaboratifs à l'échelle européenne et mondiale. Parmi ses grandes figures scientifiques, Deniz Dalkara, directrice de recherche à l'Inserm, est une experte mondialement reconnue dans le domaine de la thérapie génique oculaire. Elle est notamment reconnue pour ses travaux novateurs sur le développement de vecteurs AAV permettant d'améliorer la délivrance de gènes thérapeutiques aux cellules rétiniennes. Ses recherches portent également sur l'utilisation de l'optogénétique pour restaurer la vision dans des maladies dégénératives telles que la rétinite pigmentaire.
Visitez leur site web à l'adresse suivante : www.institut-vision.org
À propos de WhiteLab Genomics
WhiteLab Genomics, pionnière dans le développement accéléré de médicaments génomiques, se situe à l'intersection de l'intelligence artificielle et de la biologie. Fondée en 2019 et soutenue par Y-Combinator, l'entreprise s'impose comme un acteur clé de l'innovation en médecine génomique. Sa technologie propriétaire d'IA permet l'analyse de données biologiques complexes et la conception in silico de candidats thérapeutiques optimisés, réduisant ainsi le temps de développement, les coûts et les risques associés. WhiteLab collabore avec de grandes entreprises pharmaceutiques (telles que Sanofi), des institutions académiques de premier plan et des entreprises biotechnologiques innovantes. WhiteLab est membre du prestigieux programme French Tech 2030 et a récemment rejoint Bayer Co.Lab à Cambridge (USA) ainsi que le réseau technologique de Ginkgo Bioworks.
Visitez notre site web à whitelabgx.com Suivez-nous sur LinkedIn
À propos d'Adlin Science
Fondée en 2020, Adlin Science a développé Adlin Workspace, la première plateforme collaborative numérique conçue pour structurer les protocoles, gérer les données expérimentales et standardiser les flux de recherche selon les principes du FAIR-by-Design. Elle s'adresse à tous les acteurs de la recherche biomédicale - biologistes, bioinformaticiens, data scientists, techniciens et chefs d'équipe - en facilitant la mise en œuvre, le suivi et la valorisation des projets scientifiques. Grâce à son infrastructure technologique intégrative et décentralisée, Adlin accélère l'innovation en médecine de précision et renforce la collaboration entre les institutions académiques, les hôpitaux et les acteurs industriels (biotechs, pharmaceutiques).
Visitez notre site web : adlin-science.com
Dans l'actualité
l'Usine Nouvelle https://www.usinenouvelle.com/editorial/la-start-up-whitelab-genomics-met-son-ia-au-service-des-therapies-geniques-ophtalmologiques.N2230154
Le quotidien du médecin https://www.lequotidiendumedecin.fr/actu-medicale/recherche-science/restaurer-la-vision-avec-de-nouvelles-therapies-geniques-pilotees-par-lia
Santé de l'esprit https://www.mind.eu.com/health/industrie/le-consortium-gear-devoile-ses-premiers-resultats-en-ophtalmologie/
Le quotidien du pharmacien https://www.lequotidiendupharmacien.fr/formation/specialites-medicales/ophtalmologie/des-therapies-geniques-pilotees-par-lia-pour-redonner-la-vue
l'Usine Nouvelle https://www.usinenouvelle.com/article/a-paris-l-institut-de-la-vision-mise-sur-les-therapies-geniques-pour-redonner-la-vue.N2230837
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