Sanofi, WhiteLab Genomics, le laboratoire TaRGeT de l'université de Nantes et l'Institut Imagine lancent WIDGeT pour faire de la France un leader mondial de la thérapie génique.

Sanofi, entreprise mondiale de santé, WhiteLab Genomics, spécialiste de l'IA en médecine génomique, le laboratoire TaRGeT de l'Université de Nantes (INSERM UMR 1089), laboratoire français leader en thérapie génique, et l'Institut Imagine (AP-HP, Inserm, Université Paris Cité), premier centre européen de recherche, d'enseignement, et de soins pour les maladies génétiques, lancent le consortium WIDGeT (Viral Vector Intelligent Design for Gene Therapy) afin d'accélérer le développement de thérapies géniques à base d'AAV pour le traitement de maladies rares à communes (y compris les maladies rénales et oculaires) en développant des vecteurs AAV de nouvelle génération grâce à l'intelligence artificielle (IA). Ce consortium est soutenu financièrement par le plan France 2030 géré par Bpifrance (Banque publique d'investissement France).

WIDGeT vise à créer un écosystème innovant avec des acteurs d'excellence dans leurs domaines pour accélérer le développement de nouvelles thérapies géniques avec l'aide de l'IA et de méthodes d'administration innovantes, faisant de la France un leader mondial dans ce domaine.

WIDGeT est lauréat de l'appel à projets Innovations en biothérapies et bioproduction de la stratégie d'accélération Biothérapies bioproduction, dont l'un des objectifs est de faciliter le développement des innovations de santé jugées stratégiques, et des biothérapies en particulier. Il bénéficiera d'une enveloppe de 17,95 millions d'euros gérée par Bpifrance. Cette initiative répond aux enjeux du plan France 2030 pour fédérer et mobiliser tous les acteurs sur les technologies du futur, en cohérence avec les objectifs de France BioLead et ceux du gouvernement français de faire de la France le leader européen de la production biopharmaceutique à l'horizon 2030.

"Nous sommes encouragés par l'investissement dans WIDGeT. Alors que la médecine génomique arrive à maturité, il est de plus en plus nécessaire d'optimiser les vecteurs d'administration de ces médicaments à base d'acide nucléique. En collaboration avec WhiteLab Genomics, le laboratoire TarGeT de l'université de Nantes et l'Institut Imagine, nous visons à créer de nouveaux vecteurs viraux adéno-associés ayant un tropisme pour les cellules actuellement difficiles à atteindre. Les vecteurs ciblés ne créeront pas seulement des opportunités pour de nouvelles thérapies, mais ils réduiront les coûts, amélioreront l'accès et créeront des fenêtres thérapeutiques plus larges", a ajouté le Dr Christian Mueller, VP Global Head of Genomic Medicine chez Sanofi.

Malgré l'approbation de plusieurs produits de thérapie génique pour traiter des maladies rares et communes, la complexité de l'utilisation de ces thérapies reste confrontée à des défis scientifiques et techniques importants. Ces traitements reposent sur des vecteurs utilisés pour délivrer des gènes thérapeutiques dans les cellules, compensant ainsi les mutations responsables des maladies ciblées. À l'heure actuelle, d'importantes barrières technologiques subsistent et il est nécessaire d'innover sur le plan technologique pour améliorer ces traitements. Parmi les vecteurs biopharmaceutiques actuellement évalués, les virus adéno-associés (AAV) semblent exceptionnellement prometteurs pour la thérapie génique et le transfert de gènes in vivo, ce qui a permis des progrès notables dans ce domaine. La mission du consortium WIDGeT est d'optimiser ces vecteurs AAV pour améliorer l'efficacité et la spécificité des thérapies géniques, réduire les doses injectées, minimiser les effets secondaires indésirables et contribuer à réduire les coûts de production associés aux traitements personnalisés. L'utilisation d'approches innovantes basées sur l'IA est originale pour surmonter ces difficultés et produire de nouveaux vecteurs optimisés plus efficaces, permettant de réduire les quantités de produits tout en maximisant l'efficacité thérapeutique.

" C'est une grande fierté pour le laboratoire TaRGeT (Université de Nantes et INSERM) de faire partie du consortium public-privé WIDGeT. Grâce à la combinaison unique des expertises complémentaires et pluridisciplinaires des quatre partenaires, le consortium propose une approche innovante pour développer de nouveaux médicaments de thérapie génique pour des indications majeures de santé publique. Nous apporterons notre expertise reconnue, construite depuis 27 ans dans le domaine de la production de vecteurs AAV et de l'évaluation préclinique. Ensemble, nous allons transformer la thérapie génique française au bénéfice des patients souffrant de maladies oculaires et rénales encore incurables ", conclut le Dr. Oumeya Adjali, Directeur du Laboratoire TaRGeT.

" L'Institut Imagine est fier de participer à ce projet d'envergure visant à intégrer l'IA dans le développement et l'optimisation des thérapies géniques. Notre expertise dans le domaine des podocytopathies et l'utilisation de dispositifs technologiques innovants permettront d'améliorer l'efficacité des thérapies géniques, en s'appuyant sur le développement remarquable de l'IA dans le domaine de la biologie et de la santé. Ces projets démontrent une fois de plus l'importance des collaborations public-privé, pluridisciplinaires et multipartenaires, en se focalisant sur une maladie rénale rare, modèle bien connu de nos équipes, pour appliquer dans un futur proche les connaissances acquises à des maladies beaucoup plus communes ", conclut le Professeur Stanislas Lyonnet, Directeur de l'Institut Imagine.

Les partenaires du consortium s'engagent pleinement à faire progresser les thérapies géniques grâce à l'apport de l'IA. Les algorithmes avancés d'apprentissage automatique développés par WhiteLab Genomics entreront en synergie avec les solides capacités de bioproduction de TaRGeT, certifiées par la stratégie nationale d'accélération des biothérapies. En outre, TaRGeT et l'Institut Imagine fourniront des qualifications cellulaires et physiologiques expérimentales améliorées. Sanofi, pour sa part, apportera non seulement son expertise analytique mais aussi son engagement constant pour le développement de la prochaine génération de vecteurs de thérapie génique. L'utilisation de l'IA permettra d'améliorer la spécificité tissulaire et cellulaire des variants AAV développés pour deux cibles : les podocytes et les cellules microgliales, impliqués dans des maladies rénales rares (podocytopathies héréditaires), avec l'Institut Imagine, et les maladies neuro-ophtalmiques, en particulier la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), avec le TaRGeT de l'Université de Nantes. Au cours des cinq prochaines années, WIDGeT a pour objectif de mettre en place des innovations technologiques pour l'ingénierie des vecteurs et d'améliorer les outils de transfert de gènes afin de sélectionner des solutions adaptées aux maladies rares et courantes pouvant être traitées par thérapie génique.

" Nous sommes ravis d'étendre notre collaboration avec Sanofi et d'initier des partenariats avec l'Institut Imagine et le Laboratoire TaRGeT de l'Université de Nantes pour le développement de nouveaux médicaments génomiques. Nous pensons que nos technologies ont le potentiel de révolutionner le développement biopharmaceutique et nous sommes convaincus que ce consortium aura un impact significatif sur les soins aux patients. Ensemble, nous ferons de cette vision une réalité", déclare David Del Bourgo, PDG et cofondateur de WhiteLab Genomics.

Nous sommes une entreprise mondiale de soins de santé, animée par la mission de poursuivre les miracles de la science pour améliorer la vie des gens. Nos équipes, présentes dans plus d'une centaine de pays, travaillent à transformer la pratique de la médecine pour rendre l'impossible possible. Nous proposons des solutions thérapeutiques qui peuvent changer la vie des patients et des vaccins qui protègent des millions de personnes dans le monde, guidés par l'ambition du développement durable et notre responsabilité sociale. Sanofi est cotée sur EURONEXT : SAN et NASDAQ : SNY.

Fondée en 2019, WhiteLab Genomics est une startup Deeptech qui développe et exploite sa plateforme d'IA pour les biothérapies, notamment les thérapies géniques et cellulaires. Leur technologie propriétaire analyse des données biologiques complexes grâce à l'intelligence artificielle, accélérant le développement et réduisant les risques associés à ces traitements. WhiteLab Genomics collabore avec des institutions académiques (Généthon, INSERM, Université de Nantes) et des partenaires industriels, dont Sanofi. WhiteLab Genomics a remporté de nombreux prix et fait partie de la French Tech 2030, de la French Tech Health 20, et a été sélectionnée par Station F dans sa première sélection Future 40. Elle est actuellement hébergée et soutenue dans l'incubateur Future4care résultant de l'alliance entre Capgemini, Generali, Orange, et Sanofi. Elle est également membre du prestigieux accélérateur américain Y-Combinator.

Le laboratoire TaRGeT est un laboratoire de recherche académique leader en recherche translationnelle appliquée à la thérapie génique, reconnu pour son expertise de plus de 27 ans dans le développement et l'évaluation préclinique de produits de thérapie génique utilisant des vecteurs AAV, couvrant l'ensemble de la chaîne translationnelle (modification du génome et de la capside virale, bioproduction à grande échelle, efficacité et immunogénicité des AAV dans les modèles précliniques, traduction clinique). TaRGeT comprend le Centre de Production Vectorielle (CPV), l'un des 8 intégrateurs en biothérapies et bioproduction labellisés par France 2030.

Situé sur le campus de l'hôpital Necker-Enfants malades, l'Institut Imagine est un leader mondial de la recherche, des soins et de l'enseignement sur les maladies génétiques. Son architecture unique, conçue par Jean Nouvel et Bernard Valéro, rassemble 1 000 chercheurs, médecins, enseignants-chercheurs, ingénieurs et personnels soignants autour des patients, avec pour objectif d'accélérer la recherche et l'innovation diagnostique et thérapeutique pour changer la vie des familles touchées par les maladies génétiques. Labellisé Institut Hospitalo-Universitaire (IHU) en 2011 et 2019 et Institut Carnot en 2020, l'Institut Imagine est soutenu par ses six membres fondateurs, dont l'AP-HP, l'Inserm et l'Université Paris Cité, ainsi que par des partenaires privés et des mécènes. Chaque jour en France, 64 bébés naissent avec une maladie génétique. Près de 8 000 maladies génétiques touchent plus de 3 millions de personnes, près de la moitié d'entre elles n'ont pas de diagnostic et plus de 8 sur 10 n'ont pas de traitement dédié. Face à cette urgence de santé publique, l'enjeu est double : diagnostiquer et guérir.

Bpifrance Investissement gère les participations de Bpifrance et finance les entreprises à tous les stades de leur développement par le biais de prêts, de garanties et de fonds propres. Bpifrance soutient les projets d'innovation et d'expansion internationale, en proposant différents produits pour faciliter les activités d'exportation. Au-delà du financement, Bpifrance propose des services de conseil, de mise en réseau et des programmes d'accélération pour les startups, les PME et les entreprises de taille intermédiaire, avec 50 antennes régionales qui assurent un soutien efficace aux entrepreneurs pour relever leurs défis.

Sanofi

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Institut Imagine, Anne Lenoir - anne.lenoir@institutimagine.org - 01 42 75 47 22

WhiteLab Genomics

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TaRGeT

Célia Couzinié, celia.couzinie@univ-nantes.fr - 0228080430

Faustine Heugues, Faustine.Heugues@univ-nantes.fr- 02 53 48 73 77 | 06 74 16 03 44