Venez nous rencontrer à l'ESGCT 2026

P0541 - Wednesday, October 28 , 1:30PM-3:30PM - Hall D
Synthetic Promoter Engineering Integrating AI-Guided In Silico Design, Biologically Driven Modeling, and Validation in CNS Systems, Dina Zielinski

P0131 - Wednesday, October 28 , 1:30PM-3:30PM - Foyer 3 + H
AI-Guided AAV Capsid Engineering and Multi-Modal Screening Pipeline for Targeted Podocyte Gene Therapy, Hassan Saei and Dylan Serillon

P0108 - Thursday, October 29 , 2:00PM-4:00PM - Foyer 3 + H
A Multimodal, End-to-End Rational Design Platform Breaks Native AAV Tropism Constraints, Diane Rebourcet

P0788 - Thursday, October 9 , 2:00PM-4:00PM - Foyer D to F
Accelerating Stable AAV Producer Cell Line Development Through AI-Driven Decision Intelligence, Yanis Habtoun

Auteurs : M. Morrier, J. Gatineau, P. Vidal, D. Zielinski

WhiteLab Genomics, FUTURE4CARE, 8 rue Jean Antoine de Baif, 75013 Paris, France

Faire parvenir une thérapie génique à la bonne cellule ne représente que la moitié du défi. Une fois sur place, le transgène doit encore s'activer au bon endroit, au bon niveau, et rester inactif partout ailleurs — un problème qui devient crucial dans le système nerveux central, où la forte densité et la diversité des types cellulaires ne laissent guère de marge d'erreur.

Le promoteur, cette séquence qui contrôle quand et où un gène s’exprime, est l’un des leviers les plus puissants pour atteindre ce niveau de précision, mais il reste l’un des moins exploités. Concevoir des promoteurs synthétiques à partir de zéro est difficile : les méthodes fondées sur des règles ne tiennent pas compte de la logique combinatoire complexe de la biologie réelle, tandis que les modèles purement basés sur les données nécessitent de vastes ensembles de données qui n’existent tout simplement pas pour la plupart des cibles thérapeutiques.

Avec ALFRED, notre plateforme guidée par l’IA dédiée à la conception de traitements génomiques, nous avons adopté une approche hybride, alliant connaissances biologiques et modélisation fondée sur les données afin de concevoir des promoteurs synthétiques, même lorsque les données sont rares. À partir de notre atlas unicellulaire couvrant l’ensemble de l’organisme et de couches de signaux épigénomiques, la plateforme a identifié des programmes de régulation spécifiques aux neurones, a sélectionné des promoteurs candidats et les a testés dans des modèles neuronaux.

Le résultat : des promoteurs synthétiques compacts qui induisent une expression forte et sélective dans les neurones cibles tout en restant inactifs dans les tissus non ciblés, ainsi qu’une boucle « conception-construction-test-apprentissage » qui gagne en précision à chaque itération.

Découvrez l'intégralité des résultats sur notre affiche présentée lors du congrès ESGCT 2026.

Auteurs : H. Saei¹, D. Serillon², C. Arrondel¹, B. Estebe¹, C. Gaborit¹, A. Ammar¹, C. Alliot², B. Dafniet², X. Liu², A. Silvert², P. Vidal², G. Dorval¹, G. Mollet¹, C. Antignac¹

1 Laboratoire des maladies rénales héréditaires, Inserm U1163, Institut Imagine, Université Paris Cité, Paris, France

2 WhiteLab Genomics, FUTURE4CARE, 8 rue Jean Antoine de Baif, 75013 Paris, France

Many severe kidney diseases still have no cure, and some of the most devastating trace back to a single, highly specialized cell: the podocyte. These cells form the kidney’s filtration barrier, and when they fail, a wide range of serious nephropathies can follow, including inherited forms of nephrotic syndrome. More than 60 genes expressed in podocytes have already been linked to monogenic kidney disease, making them a compelling target for genomic medicine.

The problem is getting there. AAV vectors are a safe, durable way to deliver genomic medicine, but today’s AAV serotypes simply don’t home to podocytes. Reaching these cells selectively has remained an unmet need.

The WIDGeT consortium set out to change that. In this poster, we focused on the work with the Imagine Institute, who brings expertise in rare kidney disease and representative organoid models. Our AI-guided receptor discovery platform identified a new podocyte-enriched receptor suited for AAV targeting. We then designed a 100,000-variant capsid library with AI that optimizes receptor binding and structural stability at the same time, so that more than 90% of designed variants could still be produced, even with challenging peptide insertions. Institut Imagine’s multi-modal renal screening pipeline then narrowed the field, surfacing over a thousand enriched variants and a first set of candidates showing selective binding and gene expression in cell models.

Grâce aux études menées actuellement sur des organoïdes et in vivo, cette collaboration ouvre la voie à la mise au point de vecteurs AAV capables d'atteindre enfin les cellules les plus insaisissables du rein.

Découvrez l'intégralité de cette étude sur notre affiche présentée lors du congrès ESGCT 2026.

Auteurs : D. Rebourcet1, B. Dafniet1, C. Alliot1, C. Colas1, E. Lazzarin1, J. Maes1, Y. Vander Meersche1, A. Barberis1, A. Silvert1, X. Liu1, P-L. Boudreault2, A. Murza2, F. Piguet3, J. Cottineau1, D. Serillon1, P. Vidal1

WhiteLab Genomics, FUTURE4CARE, 8 rue Jean Antoine de Baif, 75013 Paris, France

AAV vectors are a cornerstone of genomic medicine, but they come with a stubborn limitation: they naturally go to a handful of tissues, and getting them to target something new usually breaks them. Re-engineering a capsid to hit a new receptor tends to destabilize it, hurting both performance and the ability to manufacture it at scale. For a long time, retargeting and manufacturability have been a trade-off.

Avec ALFRED, notre plateforme guidée par l'IA dédiée à la conception de médicaments génomiques, nous nous sommes donné pour objectif de lever ce compromis. La plateforme gère l'ensemble du processus en un seul flux de travail : elle identifie le récepteur à cibler, conçoit le peptide capable de s'y lier à partir d'une bibliothèque de plus d'un million de candidats, et modifie la capside pour qu'elle reste stable et facile à produire.

Les résultats indiquent un véritable tournant. Pour les cibles situées dans les reins, le cerveau, l’œil et le système immunitaire, la plateforme a atteint des taux de réussite bien supérieurs à ceux habituellement rapportés, les molécules présentant la meilleure affinité atteignant d’emblée des concentrations de l’ordre du nanomolaire. Plus de 90 % des capsides conçues ont été produites avec succès, même avec des insertions complexes, et les rendements ont égalé ou dépassé ceux des vecteurs d’origine ; le reciblage ne se fait donc plus au détriment de la fabricabilité. Un modèle de prédiction établit désormais un lien entre la conception et la productivité réelle avec une précision remarquable, et des études in vivo chez la souris confirment que les vecteurs se comportent comme prévu.

Ces mêmes principes de conception s'étendent au-delà des AAV, pour s'appliquer à d'autres systèmes de délivrance viraux et non viraux, notamment les LNP. Il s'agit d'un pas en avant vers des vecteurs véritablement programmables, conçus pour se diriger précisément là où ils sont nécessaires.

Découvrez l'intégralité des résultats sur notre affiche présentée lors du congrès ESGCT 2026.

Auteurs :C. Niehus¹, C. Silva¹ , J. Drushku¹ , M. Hussong¹ , R. Whitfield¹ , Y. Habtoun², N. Hirigoyen² , S. Berthoumieux² , D. Halie² et J. Cottineau²

1 WhiteLab Genomics, FUTURE4CARE, 8 rue Jean Antoine de Baif, 75013 Paris, France
2 Cytiva, 26-28 Avenue de Winchester, 78100 Saint-Germain-en-Laye, France

Building a stable cell line that reliably produces AAV is one of the hardest, slowest steps in genomic medicine manufacturing. Success depends on a tangle of factors, culture conditions, selective pressure, and how cells adapt over time, and today most of that is worked out one experiment at a time. The result is long timelines and a lot of effort spent on cell lines that were never going to make it.

En collaboration avec Cytiva, nous avons décidé d’aborder ce problème en nous appuyant sur les données et l’intelligence artificielle. Nous avons mis au point un cadre qui tire des enseignements de plus de 2 000 générations de « minipools » et cycles de production, en regroupant en une vue d’ensemble les données relatives à la croissance cellulaire, à la viabilité, au processus, aux étapes réalisées par les opérateurs et au rendement final en AAV, puis en classant les facteurs qui contribuent réellement à la réussite à chaque étape.

Le résultat : des décisions prises plus tôt et plus éclairées. En s'appuyant uniquement sur les données issues de la première partie du processus, le modèle permet de signaler les séries d'essais vouées à l'échec, réduisant ainsi de moitié le nombre d'expériences inutiles — un résultat confirmé sur un ensemble de données indépendant. Un deuxième modèle prédit la productivité et met en évidence les choix de processus les plus déterminants, transformant ainsi le développement des lignées cellulaires, qui reposait jusqu'alors sur des essais et des erreurs, en un système d'aide à la décision interprétable et fondé sur les données.

Découvrez l'intégralité des résultats sur notre affiche présentée lors du congrès ESGCT 2026.

Tout au long de l'événement, nous échangerons avec des innovateurs. Venez nous rencontrer lors de la conférence ou prenez rendez-vous avec nous bd@whitelabgx.com